9 月 16 日,在中关村(大兴)细胞基因治疗产业园,剂泰科技正式向全球发布其自主研发的 AI 纳米递送平台 NanoForge。这一突破性平台的亮相,标志着纳米递送技术在人工智能的赋能下,进入了全新的发展阶段,有望为全球新药研发带来革命性的变革。
前沿技术融合,打造闭环创新流程
NanoForge 作为全球首个人工智能驱动的纳米递送平台,集成了多项前沿技术。它基于量子化学与分子动力学模拟,结合剂泰科技自研的专利高通量湿实验及筛选平台,创新性地融入全新合成脂质语言模型及生成算法,搭配纳米材料筛选及研究人工智能体,依托目前全球最大规模的千万级 LNP 脂质库,构建起一套从分子生成、特性预测、AI 导引的干湿实验迭代,到脂质处方设计与优化,最终确定剂型的闭环流程。并且,该平台具备持续学习与进化能力,不断扩充纳米递送领域的数据壁垒,推动技术持续革新。
强大功能支撑,构建三大核心解决方案
基于 NanoForge 平台,剂泰科技成功打造了三大核心解决方案。其中,AiLNP(AI 核酸递送系统设计平台)能够精准设计核酸递送系统,助力核酸药物更高效地抵达作用位点,为基因治疗药物的精准投递提供有力保障;AiRNA(AI mRNA 序列设计平台)可对 mRNA 序列进行优化设计,显著提升 mRNA 药物的性能,加速 mRNA 疗法的研发进程;AiTEM(AI 小分子制剂设计平台)则专注于小分子药物的制剂研发,有效改善小分子药物的递送效果,提升其成药可能性。
丰富数据积累,多管线项目稳步推进
截至目前,剂泰科技在纳米递送领域已积累了雄厚的技术实力和丰富的数据资源。公司拥有超过 1000 万种以上的脂质结构,10 万个可用于模型训练的数据点,成功实现了人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道等 8 个器官或组织已识别的 LNP 靶向递送,获得授权和已备案专利申请共计超过 100 项。凭借这些优势,剂泰科技已成功开发超过 10 个管线项目,产出 7 个临床前候选药物,同时并行推进 4 个临床项目,其中最快的管线已到达 pre - NDA 阶段,展现出强劲的研发实力和广阔的市场前景。
首创技术突破,四大创新引领行业变革
NanoForge 平台还拥有四项首创突破性技术。其一,目前全球最大规模的千万级 LNP 可电离脂质库 ——METiS 可电离脂质库,包含 1000 万种以上的脂质结构,大量脂质具备超过 20 项关键特性的湿实验数据,支撑模型训练与算法改进,突破知识产权限制,拓展器官特异性靶向能力。其二,首创纳米材料创新垂类人工智能基础模型,覆盖纳米材料开发全周期关键阶段,可跨功能并行运行,实现小分子纳米材料优化及多种关键特性预测。其三,业内首个纳米递送人工智能体 ALAN,作为平台智能接口,能执行用户查询,引导基于脂质的递送系统发现、评估与优化,理解任务并集成多模型输出,以透明逻辑交付结果。其四,自研专利一体化干湿实验室基础设施,实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化,通过真实生物实验快速验证完善人工智能模型预测,大幅缩短开发时间,提高临床候选药物转化成功率。
剂泰科技联合创始人兼 CEO 赖才达博士表示:“从生物科技到科技生物,NanoForge 是我们用过去 5 年为行业贡献的新范式。在纳米递送的垂直领域,我们证明了大模型创新结合干湿实验闭环迭代能带来巨大的效率提升和技术突破。植根于自主研发与创新,剂泰科技期待成为中国创新药研发的新引擎。”
近年来,纳米递送系统已从新药研发的 “卡脖子难题” 转变为 “关键赋能技术”。2020 年全球获批的首个 mRNA 新冠疫苗,充分展现了 LNP 的精准递送能力和安全性,使 mRNA 在人体细胞中高效表达抗原,改变了疫苗研发的速度与模式。如今,纳米递送的创新发展,使得调控载体的靶向性、释放速率及免疫原性成为可能,已成为推动癌症 mRNA 疗法、遗传病基因编辑药物、罕见病蛋白替代疗法等前沿医学突破的关键因素。此次剂泰科技 NanoForge 平台的发布,无疑将为这一领域的发展注入强大动力,推动全球医药创新迈向新高度。
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