“药神” 照进现实：中国原创抗癌药呋喹替尼荣膺上海市科技进步一等奖

　　曾记否，电影《我不是药神》中展现的天价抗癌药困境，刺痛着无数患者与家属的心。而如今，中国科学家以一场跨度长达 11 年的艰苦 “破冰之旅”，给出了现实中的有力回应 —— 中国首个自主研发的高选择性抗癌药呋喹替尼横空出世。它不仅显著延长了晚期结直肠癌患者的生存期，更成功打入欧美日等全球主流市场，一跃成为全球抗癌药领域的耀眼 “新标杆”。

　　就在今日，由和记黄埔医药(上海)有限公司牵头的这一研发项目，荣获上海市科技进步奖一等奖，这无疑是对中国创新药从曾经的 “跟跑者” 到如今 “领跑者” 这一历史性跨越的高度认可。

　　突破困境：全链条自主研发抗癌新药

　　肠癌，已然成为全球范围内的健康 “杀手”，是第三大常见癌症，同时也是致死率位居第二的癌症类型。世界卫生组织(WHO)数据显示，全球每年新增结直肠癌病例超 190 万，而中国每年新增病例数就约达 51.7 万例。对于晚期肠癌患者而言，传统化疗手段效果不尽人意，彼时国际主流的靶向药，价格犹如天文数字，普通家庭难以承受。更为棘手的是，这些靶向药存在 “脱靶” 问题，在攻击癌细胞的同时，会误伤健康组织，导致患者耐受性差，即便付出高昂代价，疗效提升却十分有限。

　　回溯到 2012 年前，结直肠癌治疗领域缺乏有效的口服靶向药物，主要依赖静脉注射药物，患者不仅要承受身体上的痛苦，治疗过程也极为不便。正是在这样艰难的医疗大环境下，和黄医药科研团队勇挑重担，毅然将目光锁定结直肠癌领域，立志研发一款精准度高、安全性强、价格亲民的抗癌新药。

　　在研发过程中，团队全力攻克 VEGFR 靶点研发这一国际难题，精心搭建起 “结构优化 - 临床验证 - 工艺革新” 三位一体的创新体系。自主研发出 “一种创新结构的高选择性 VEGFR 抑制剂”，巧妙地将喹唑啉母核与苯并呋喃结构创新融合，成功研发出抑制活性相较于之前提升 6.9 倍，且脱靶率降为零的高选择性抑制剂。临床研究有力证实，该药物可显著延长患者总生存期 2.7 个月，降低 35% 的死亡风险，相关研究成果更是在国际顶级医学期刊《JAMA》上全文发表，其卓越的疗效及安全性获得了国际权威认可。

　　尤为值得一提的是，2013 年，和黄医药团队大胆创新，率先设计出 “一个随机对照、剂量优化的临床方案”，这一创举比美国 FDA 同类指导原则整整早了 9 年付诸实践。通过这一方案确定的药物剂量，不仅适用于中国患者，在全球范围内的患者身上同样安全有效，为后续药品的开发与走向国际市场奠定了坚实基础。

　　回首这 11 年的创新征程，领导研发工作的和黄医药高级副总裁戴广袖感慨万千。项目立项之初，中国在全球抗癌药物研发版图中长期处于 “跟随者” 角色，面临着资金投入巨大、研发不确定性极强等诸多难题。然而，幸得国家在资金与政策上给予大力扶持，团队方能坚守初心，一路披荆斩棘，成功研制出让中国人 “用得起、吃得起、高质量” 的创新药。

　　走向世界：从原创小分子到全球大品种的跨越

　　在创新药研发领域，取得科学突破仅仅只是万里长征的第一步，后续还需跨越重重艰难险阻，将实验室里的成果成功转化为能够惠及全球患者的产业化产品。而呋喹替尼的产业化之路，堪称中国创新药从 “原创小分子” 迈向 “全球大品种” 的经典范例。

　　呋喹替尼作为我国首个实现从早期发现到临床开发全链条自主完成的抗肿瘤原创新药，这个凝聚着科研团队无数心血的创新分子，2018 年 9 月率先在中国获批上市，开启了造福国内患者的征程。随后，在 2023 年、2024 年又先后于美国、欧盟、日本成功获批，成为十余年来，转移性结直肠癌治疗领域全球首个获批针对所有三种 VEGFR 的选择性抑制剂。目前，呋喹替尼已在全球 30 多个国家获批或上市，为世界各地的转移性结直肠患者带来了新的希望曙光，成为他们与病魔顽强抗争的有力武器。

　　2023 年，呋喹替尼在美国市场书写了浓墨重彩的一笔，它成为美国市场十余年以来，首个且唯一一个获批用于治疗结直肠癌的创新靶向疗法。更令人振奋的是，获批后短短 48 小时内，呋喹替尼便在美国开出首张处方，这不仅是上海原创新药在海外头部市场的首次 “亮相”，更是中国创新药迈向国际市场的重要里程碑。

　　和黄医药执行副总裁崔昳昤指出，创新药出海面临着临床试验、生产制造、上市申请和市场销售四大难关。而要成功攻克这些难关，药物本身过硬的临床价值才是关键所在，与此同时，人才、技术和资金等要素，也是实现这一目标不可或缺的重要条件。

　　当下，呋喹替尼已凭借其卓越的品质与疗效，达成逾 80 亿元的海外技术许可收入，2024 年海外市场销售额更是成功突破 2.9 亿美元。作为首个成功打入欧美日主流市场的中国结直肠癌靶向药，按照目前的发展态势，预计三年内其规模将突破百亿，届时将有力带动上海生物医药产业链实现全方位升级。该项目培育出的国际化专业团队以及先进技术体系，也为国内其他创新药企参与全球竞争提供了极具借鉴意义的 “上海方案”。

　　时间回溯至 2002 年，和黄医药在上海张江这片充满创新活力的土地上成立，彼时，本土初创的创新性药企可谓是凤毛麟角。5 年后，和黄医药现任首席科学官苏慰国博士，在张江药谷一家星巴克的餐巾纸上，满怀憧憬地写下了呋喹替尼主化合物的分子式，就此，开启了一段改变中国创新药历史的伟大征程。

　　十余年如一日的潜心钻研，呋喹替尼的诞生为中国创新药的发展谱写了一部波澜壮阔的突围史。这场起源于上海张江的科研远征，不仅为全球患者带去了源自中国的智慧结晶，更为上海建设具有国际竞争力的生物医药创新高地注入了强劲动力，助力中国实现从 “世界药房” 向 “全球药源” 的华丽蜕变，在人类抗癌史上留下了浓墨重彩、熠熠生辉的中国印记 。